2021十大医疗创新

科技发展日新月异，医疗创新层出不穷。结合2020年医疗创新峰会，美国克利夫兰诊所近日公布由医学专家组最新评出的可为医疗带来巨大变革的“2021年十大医疗创新”。根据预测重要性排列，依次包括：

1.血红蛋白病的基因疗法。血红蛋白病是一种影响血红蛋白分子结构或产生的遗传性疾病。镰状细胞病和地中海贫血是最常见的血红蛋白病，每年影响全世界33万名儿童。最新血红蛋白病研究带来了一种全新的实验性基因疗法，能使患者获得制造功能性血红蛋白分子的能力，进而减少地中海贫血中病态红细胞或无效红细胞的出现，防止相关并发症的发生。

2.原发性型多发性硬化症的靶向新药疗法。在多发性硬化症（MS）患者中，大约15%的患者为原发性进行型MS，其特征是疾病症状及体征逐渐发作且稳定发展。美国食品与药品管理局（FDA）批准的B细胞靶向单克隆抗体新药ocrelizumab，成为专门针对原发性进行型MS的首创新疗法。该药每年仅需注射两次。

3.连接智能手机的起搏器。心脏起搏器和除颤器等可植入设备的远程监控是护理的重要组成部分。传统上，设备远程监控是通过床边控制台将相关测量数据传输给医生。不过很多人对这些装置及其功能缺乏基本了解，远程监测效果不理想。新设备是通过蓝牙与移动端应用程序连接，提高患者对自身健康状况的了解，同时医生还能远程监控数据，医患之间的联系更为高效紧密。

4.囊性纤维化的新药。囊性纤维化（CF）是由CFTR基因突变引起的一种遗传性疾病，其特征是黏稠的黏液阻塞气道，积聚细菌，引发感染、炎症及其他并发症。CFTR基因突变众多，而以往开发的药物，仅对某些突变有效。2019年10月，获得美国FDA批准的新型联合药物在美获批上市，90%的CF患者将受益。

5.丙型肝炎的广泛治疗。丙肝是全人类共同面临的传染病，会导致肝衰竭、肝硬化和肝癌。由于尚无针对丙肝病毒的疫苗，患者只能接受药物治疗，而药物治疗往往伴有副作用，且只对某些类型的丙肝有效。已获批的固定剂量联合用药Epclusa（丙通沙）可显著提高丙肝治疗效果。这种全新口服鸡尾酒疗法可使1~6种亚型丙肝得到广泛治疗。

6.气泡式正压呼吸治疗改善早产儿肺功能。呼吸窘迫综合征（IRDS）是需要特殊护理的早产儿疾病。气泡式CAPA（正压呼吸治疗）是一种非侵入式通气策略，可向新生儿提供持续的气道正压，维持其肺活量。这种治疗方法安全有效，长期使用，还可最大限度减少身体损伤，刺激肺生长。

7.创新+实践，让远程医疗触手可及。新冠病毒大流行一定程度上推动了远程医疗的创新实践，更多临床医生在线问诊。远程医疗突破了空间障碍，医疗服务可以更及时、更高效，同时还能节约成本。

8.子宫填塞器，治疗产后出血。产后大出血是严重的分娩并发症，发病率为1%~5%。输血、药物和手术都存在多种危险性。最新研究进展是真空诱导子宫填塞术，可利用子宫内产生的负压，使出血腔塌陷，达到止血目的。作为微创工具，可避免侵入式治疗带来的痛苦。另外，该方法技术要求低，有利于推广至欠发达地区。

9.PARP抑制剂治疗前列腺癌。PARP抑制剂是一种用于癌症治疗的药物抑制剂，最新研究证实，两种PARP抑制剂（卢卡帕利和奥拉帕利）对难治性男性前列腺癌具有显著的缓解作用，为患者带来新的治疗选择。

10.偏头痛预防治疗新进展。偏头痛患者约占成年人口12%。自2018年以来，FDA批准的新药降钙素基因相关肽（CGRP）成为治疗偏头痛的热门靶点。该药主要通过阻断CGRP分子活性，进而预防和治疗偏头痛。治疗急性偏头痛的CGRP受体拮抗剂Ubrogepant和Rimegepant以及2月份获批上市的偏头痛预防药物Vyepti，标志着偏头痛治疗步入全新时代。▲（徐澄）