第三方稽查公司做“监理” 监管新药临床试验环节

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药品临床试验是检验药品安全有效的重要关口，临床试验数据的真实性关乎性命，尤其重要。一些新药从研发到药品上市往往需要投入巨资，如果不把握好临床试验的重要关口，临床数据失真，往往导致上市后药效差，大大减低药品销售量，甚至退市。怎么才能提高临床试验质量？这都关系到哪些环节？科技日报记者就相关问题采访了业内人士。

临床试验数据不被国际认可

新药上市要经过研发、药物临床试验、审批多个环节。药物临床试验是检验药品安全有效的重要步骤。我国有健全的药品临床试验法律法规，已经出台了《药物临床试验机构资格认定办法（试行）》、《药品注册管理办法》、《药物临床试验伦理审查工作指导原则》、《药物临床试验生物样本分析试验室管理指南（试行）》等法规和相关指导原则实施临床试验。中国现行的药物临床试验管理规范（gcp）来源于欧、美、日共同发起的国际标准ich-gcp，在基本原则和大多数的实施细则上基本一致。但中国注重加强临床研究的批准权和管理权的集中控制，即批准研究在制度上要求较高。

按理说，这个体系比较完备，如果各方履行好各自职责，是比较严谨规范的。而现实情况是，目前我国的临床试验数据不被国际广泛认可，临床试验质量不尽人意。2012年原国家食品药品监督管理局检查了134家药物临床试验机构，其中38家需要整改，占总数的28.5%。其中，问题较严重的23家由国家局跟踪其整改情况，另外15家由省局跟踪其整改情况。

临床试验数据缘何失真

我国拥有严格的药物临床试验规范和准入规程，但我国药物临床试验数据失真。为什么造成这种情况？该怎么做才能保障药物临床试验数据真实可靠？北京经纬传奇公司总经理蔡绪柳告诉记者，“在严格的法规之下，执行环节被打了折扣。和美国相比，我国药品审评中心人员编制少，审评项目多，临床研究各个环节不能有效衔接，且可依赖的“数据”有限，导致我国药品审评机制和美国不同，我国的药品评审是桶状，能进的基本都能出，而美国fda的药品评审是漏斗型，宽进严出，美国fda新药上市前把控得非常严格，我国临床试验数据中推理得来的多，造成部分失真”。

一个新药临床研究，即使方案设计再完美，试验结果再漂亮，如果研究流程存在问题，一切数据都没有意义。绿叶制药集团研发副总裁李又欣告诉记者，在美国，一个药品上市前往往要做好几次甚至几十次二期、三期临床试验，在不同情况下检验药品的安全和有效，而在我国，只做一次二期、三期临床试验就上市了，企业很少主动再依据患者的不同情况设计多次临床试验。

近两年，绿叶制药有几个药品申请美国fda的认证，有的药品同时在美国和中国做临床试验，相比之下，中国的临床试验更需认真和严格。“只有临床试验数据可靠，企业才能放心，”药品审评中心主任张培培在10月22日“创新、安全、责任”第一届临床研究质量（过程控制）学术研讨会上表示，几年前，如果召开这样的会议，不会有这么多的企业家对临床试验数据的真实性感兴趣，但今天，这个话题引起这么多讨论与关注，说明我们的药企重视创新，正在进步。”

循证医学的研究建立在临床试验数据基础上，如果临床试验数据不真实，科学可能仅是空中楼阁。实行临床研究过程质量管理，提升中国药物临床试验水平，加强临床数据真实性已经迫在眉睫。业内人士分析，临床试验数据失真的根源不在于药厂急于求成，不在于cro不负责任，不在于医生太忙没时间学习gcp，主要原因是链条松，缺乏监管，追根究底是各个链条责任人的“失责”。

第三方稽查公司做“监理”

临床研究过程监管的缺失，会让新药投资止步不前，会让医药企业盲目推广，会让审评中心“无据可依”，会让中国的医药科学成为没有价值的垃圾。为了提高我国药物临床试验质量，一方面要努力打造一支充满创新意识、熟悉国际发展动态、掌握国内外规范要求的高水平研究者团队，强化制度建设，强化临床试验机构硬件建设，大力扶植和促进民族医药创新。另一方面，要创新监管机制，全面提高监管水平。2013年9月，为加强药物临床试验监督管理，推进药物临床试验信息公开透明，保护受试者权益与安全，国家食品药品监督管理总局发布了第28号公告，要求开展药物临床试验信息的登记与公示工作。药物临床试验登记与信息公示记录将与药品技术审评和监督检查工作关联。公众可以通过信息平台查询在我国开展的药物临床试验公示信息，了解并促进药物临床试验规范化，发挥社会监督作用。

目前，国内已经出现第三方稽查公司，监理新药临床试验环节。“‘第三方稽查’相当于建筑工程中‘监理’的角色， 试验开始进行的时候对方案有把控，对研究者、试验团队进行培训，在试验过程中发现试验的问题，把问题找出来以后再重新培训，避免后面再发生同样的问题。其业务主要是帮助申办方获取真实全面的临床试验数据，同时评估和管理新药投资风险。据悉，“第三方稽查”从临床试验的基层，即受试者和医生层面就开始介入，通过对基层数据记录和报表进行现场核实和分析，找出问题、分析问题，撰写稽查报告，提供给申办方（一般是药厂或投资方）。作为“监理”，“第三方稽查”似乎正在扮演着投资方和cro（合同研究组织）之间的“特殊”角色。

蔡绪柳表示，第三方稽查的市场容量非常大。根据药监局网站的数据显示，目前批准做临床试验的新药有8400多个，4000个可能还需要做临床试验稽查，还要做上市后研究。每个新药大概做七百多病例，平均每个新药稽查费用大概是40万，那么这四千个新药就需要16个亿。另外，每年新增新药一千个左右，这也需要做临床试验，也需要监管。这些新药的监管费用大概在50万到60万一个项目，这样每年新增的市场大概是五到六个亿。

目前市场上第三方稽查公司寥寥无几，随着投资风险的显现以及医药市场的日益规范，新药“第三方稽查”上位的日子或许不远了。