MDS世界警觉日疾病教育活动在京举办

近日，在骨髓增生异常综合征（MDS）世界警觉日与重阳节相继来临之际，由北京新阳光慈善基金会主办的“髓”爱而生·重现生命“红”MDS世界警觉日疾病教育活动在北京举办。北京协和医院韩冰教授、陈苗教授，以及葫芦岛市中心医院田飞教授三位血液领域专家为广大的MDS患者及家属带来了一场知识盛宴，三位专家通过健康脱口秀、疾病诊疗知识讲解及专题讨论等方式为大家答疑解惑，帮助公众及患者提升对MDS疾病及治疗的认知水平，助力疾病早期诊断和规范治疗。

骨髓增生异常综合征（MDS）是源于造血干细胞的克隆性疾病，其特点是患者无法有效生成健康红细胞（RBC）、白细胞和血小板，可导致贫血、以及频繁或严重的感染 。患者具有较高风险向急性髓系白血病（AML）转化，最终导致患者总生存（OS）下降。2022年WHO将其更名为骨髓增生异常性肿瘤，强调了MDS的肿瘤特质。

为提升公众对MDS的直观认知，葫芦岛市中心医院血液内科主任医师田飞教授 在本次活动中以创新的健康脱口秀形式，为观众带来一场主题为《MDS：骨髓的细胞叛乱》的疾病科普。田飞教授提醒大家，由于MDS早期症状不明显，容易漏诊误诊，出现贫血等异常情况需引起足够重视，尽早通过全面检查揪出“内鬼”，防止疾病“黑化”成急性髓性白血病。同时，他鼓励患者保持积极良好心态，以“活得好，活得久“为治疗目标，合理使用药物，让体内的“血细胞工厂“重新充满生机。

北京协和医院血液内科主任医师陈苗教授指出，贫血是较低危MDS患者面临的主要问题，改善贫血和减轻输血依赖是较低危MDS的优先治疗目标。长期反复输血可导致铁超载损害脏器，并带来多种安全隐患。研究显示，脱离输血的MDS患者可获得更好的预后，包括生活质量的改善、生存期的延长，以及延缓向AML转化。“患者如果早期脱离输血，生存率可提高2倍，因此尽早进行药物治疗、减轻输血负担具有重要意义。“

无效造血是MDS的特点之一，由于血细胞不能分化成正常的成熟红细胞，导致患者出现贫血。北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授表示，对较低危MDS患者来说，输血治疗是重要的支持治疗方式。然而，输血治疗面临着输血依赖、铁过载、以及并发症风险等问题，而血源紧张进一步加剧了治疗难度。与此同时，传统的治疗药物选择有限，其在有效率、适用人群、应答时间等方面都存在一定的局限性。以红细胞生成刺激剂（ESA）为例，虽然临床上使用较为广泛，但其应答率和疗效持续时间获益有限，输血依赖、EPO水平等因素也会进一步影响ESA疗效。

幸运的是，随着对MDS无效造血机制的深入了解，近年来以促红细胞成熟治疗为代表的创新治疗方式为临床提供了新的治疗选择。韩冰教授表示，促红细胞成熟治疗在红细胞生成的多个阶段起作用，通过多种作用机制促进红细胞成熟，改善无效造血。与ESA相比，红细胞成熟剂在整体较低危人群中呈现出延长总生存期的趋势，有望让更多患者摆脱输血，提高生活质量。

在活动的圆桌讨论及医患答疑环节，专家们一致强调，应对MDS需要医患携手、多方协作。MDS的长期管理不仅依靠药物治疗，也需建立涵盖医疗、生活与心理支持的全周期健康体系。日常生活中，任何新发症状或原有不适加重都应引起重视，主动与医生沟通，选择合理有效的治疗方案，是延缓疾病进展、改善生活质量的基石。患者病情稳定后仍应坚持定期复诊，通过规范随诊检查，及时评估感染、白血病转化风险及药物不良反应。

北京新阳光慈善基金会理事长刘正琛呼吁：“抗击MDS是一场需要医患同心、家庭支持与社会合力参与的长期行动。患者要保持信心、遵循医嘱、积极配合治疗，家属要给予充分关爱。同时，以北京新阳光慈善基金会为代表的社会公益组织，也会积极为中国MDS患者及家人积极提供必要的信息和支持服务。未来，我们期待有更多企业能够投入到创新药物的研发中，有更多医生参与MDS的治疗，让患者能够及时从创新疗法中受益，提高生存质量，守护好每一份珍贵的’红色力量’。”