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30个罕见病用药未纳入医保,高值药物支付“痛点”怎么破?

2023-02-28 21:02:0421世纪经济报道佚名查看次数:227
  21世纪经济报道记者朱萍 武瑛港 北京报道近日,病痛挑战基金会和弗若斯特沙利文咨询公司联合发布《2023中国罕见病行业趋势观察报告》(下称《报告》)。根据《报告》,过去罕见病药物市场由跨国药企主导,2018-2022年,27种罕见病药物(除新增适应症)上市,其中仅有4种药物为国内企业引进或仿制。
  但是现在越来越多国内药企开始布局罕见病领域,截至2023年2月,81种罕见病药物(除化学仿制药和生物类似药)处于临床试验及上市申请阶段,其中67%药物由国内药企自主研发或参与引进。同时全球罕见病领域已成为热门投资赛道,跨国药企积极通过并购或研发合作布局罕见病领域,从2022年全球医药并购项目来看,罕见病是资金投入最多的领域。
  但是从国内来看,对罕见病的支付保障或许仍是市场发展面临的重要问题。
  沙利文大中华区合伙人兼董事总经理毛化在《报告》发布会上表示,目前国内罕见病药物上市的数量相对比较可观,但是覆盖的保障数量还有待提高。全球目前上市约199款罕见病药物,覆盖了87种罕见病,中国上市了103款罕见病药物,覆盖47种罕见病,大概是全球一半左右的水平。
  “医保覆盖了接近70%的罕见病药,从2018年开始以来,每年医保谈判对罕见病药物有足够的关注,但大概还有30款药物没有纳入医保,目前各地都在尝试共付模式,浙江和江苏走在比较前面,随着未来各地对于罕见病报销政策探究的逐渐完善,今后未纳入医保的罕见病药物,触达更多地区和罕见病患者。”毛化说。
  国家、地方双层保障
  目前国内对罕见病的保障可分为国家层面和地方层面。
  北京病痛挑战公益基金会信息研究总监郭晋川在《报告》发布会上表示,我国从2018年开始动态调整医保目录,通过医保谈判已纳入一定数量罕见病药品。2020年国务院发布的《关于深化医疗保障制度改革的意见》也特别提到,要促进多层次医疗保障体系发展,探索罕见病用药保障机制。
  “同时国内多地区正通过不同形式探索罕见病用药保障,例如浙江专项基金模式,以及成都、山东、河北、陕西、山西等地的大病保险和大病谈判等模式,广东佛山则是通过医疗救助模式。” 郭晋川说。
  根据《报告》,从国家层面来看,目前31种罕见病的73种药物已纳入医保,其中甲类药物17种,乙类药物56种。甲类药物能够全额报销,乙类药物需要自付一部分,报销一部分,报销比例因各地政策和药物有所不同,通常为70%~80%。但是国家医保“兜底”不“大揽”的定位意味着罕见病保障不可能由国家全部买单,多方共付是未来罕见病保障的发展方向。
  从地方层面来看,多地积极探索罕见病用药保障机制,着重针对未纳入目录的罕见病高值创新药进行保障,一定程度上缓解了部分需要用罕见病高值药患者的经济负担。
  例如2023年1月,江苏省通过了《江苏省医疗保障条例》,确认了江苏省罕见病用药保障机制,并对该机制的运作形式进行了详细规定。江苏省通过地方立法的形式,突破了过去地方探索中单一部门出台保障政策解决罕见病患者用药难题的通行做法,保证了政策的延续性和可持续性。
  浙江省则是通过谈判动态调整“省级+市级”赔付清单,普惠险或将成为目录外罕见病创新药保障的重要主体之一。2022年11月,浙江省多部门联合印发《深化浙江省惠民型商业补充医疗保险改革的指导意见》,其中提到要将省内各地普惠险产品“统一全省政策框架”,“不设置年龄、健康状况、既往病史、职业类型、户籍等前置条件”等。
  但在国家和地区不断探索的同时,《报告》显示,国内罕见病治疗仍面临着四大困境:无有效治疗药物;治疗药物未在国内上市;治疗药物价格高昂,罕见病患者及其家庭难以负担;治疗药物已纳入国家医保,但临床可及性面临挑战。
  据分析,由于罕见病药物研发成本高、周期长、患者人数少,对应的特效药往往对于患者个体来说价格高昂。我国还未建立起系统完善的罕见病用药保障机制,部分罕见病药物尤其是高值药短时间内医保难以报销,在家庭支付能力不足的情况下,患者面临用不起药、无法足量用药困境。
  另外目前进入医保目录的罕见病药物地方保障落地情况差距大。如各地区保障上限不一致,部门地方医保封顶线无法保障罕见病患者持续用药;或因药品采购数量总数限制、药占比和医保总额控制等问题,采购花费较高但“临床需求较小”的罕见病药品,为医院药事管理带来较大的挑战。
  医保外高值用药如何保障?
  《报告》显示,目前24种罕见病的30种药物未纳入医保,其中高值药的年治疗费用远远超过家庭灾难性卫生支出的上限。此外,在谈判药品中有1种药物——用于治疗原发性轻链型淀粉样变的达雷妥尤单抗,虽然已纳入医保,但医保支付范围不包含罕见病适应症,仅可用于治疗多发性骨髓瘤。
  郭晋川指出,截至目前,基于《第一批罕见病目录》,共103种药物在中国上市,涉及47种罕见病,其中73种药物已纳入医保,涉及31种罕见病。但目录外的高值药保障仍是患者用药可及的核心痛点,目前有16种罕见病的全部治疗药物均未纳入医保,其中13种药物属于高值药,年治疗费用多为几十万到上百万。从国家到地方,各方都做了大量探索为解决罕见病的用药可及问题。
  但是2021年,国家医保局、财政部发布的《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》(下称《待遇清单制度》)要求地方不得自行设立超出基本制度框架范围的其他医疗保障制度。这一政策似乎对罕见病用药的地方探索产生了重要影响。
  戈谢病关爱中心负责人王军在《报告》发布会中表示,戈谢病作为高值药代表,其实药物已上市多年,目前很多地方都已出台相关保障政策,包括宁夏、青岛、江苏、浙江等地,但是《待遇清单制度》发布后,政策进展速度似乎有所放缓,部分地区的政策也将有所调整。
  郭晋川也表示,《待遇清单制度》出台后,地方罕见病保障政策可能面临一定调整,对于如何能够更好地继续回应患者用药尤其是高值用药需求,给到了地方政府更多的探索可能性,同时地方罕见病患者的用药保障也面临一定挑战。
  另外从产业来看,对于高值罕见病用药的支付问题,中国医药创新促进会秘书长冯岚指出,罕见病有七千种,目前能解决的只有数百种,罕见病产业需要不断研发新产品,但是按患者每年用药量来算,可能很多产品成本就已高于30万,很难满足医保的限价要求。“罕见病药物研发具备创新药研发的高投入、周期长特性,但是短期内看社会回报很低,因为病例数太少,所以我们需要更多的政策给予未来信心,资本才愿意投入和支持前期研发,产业才能有更多资本投入。”
  除了产品研发端,提高产品可及性或许需要产业内各方的共同努力,例如近日京东健康正式启动罕见病“两千万关爱计划”,致力于让全国近2000万罕见病患者尽早实现“人人能看病,人人有药吃”。在过去两年里,京东健康罕见病关爱基金累计发放善款223万,所帮助患者涉及35个罕见病病种;近日,阿里健康联合北京病痛挑战公益基金会发布首个罕见病就诊地图,把罕见病目录中121种罕见病对应的可查询指南、疾病同义词等做匹配检索,促进缩短罕见病群体就医路径,提高罕见病患者就诊便利性和准确性。
  除了上述问题,北京大学医药管理国际研究中心主任史录文进一步表示,对于提高罕见病药物的可及性,要发挥群体购买作用、以量换价,这一基本理念没有问题,但是国内现实有些“骨感”,国家医疗保障体系投资水平和效益较低,国家尚未形成整体全民医保体系,如果罕见病保障要像浙江那样,建立全国性的独立体系,能否各省先建立罕见病独立体系,国家出政策推进,然后再向全国合拢。
  中国药科大学国际医药商学院院长邵蓉指出,疾病被纳入罕见病目录的患者,和其他患者相比是幸运的,全社会、各级政府以及药企都在关注,但是问题在于药品纳入医保目录后“最后100米”的落地问题,部分患者可能连最起码自付的部分都无力承担,进而与政策红利失之交臂,同时一系列政策叠加到医疗机构后,如何将这些产品真正惠及患者,也是医疗机构切实面临的困难。“另外国家缺少对罕见病的法定定义,还需要更多关注目录外的罕见病患者群体。” 邵蓉强调。
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